Tres hombres con insuficiencia cardíaca causada por la acumulación de proteínas tóxicas en el corazón ahora están libres de síntomas después de que su enfermedad se revirtiera espontáneamente. Se trata de un caso sin precedentes y se publica como una carta en “El diario Nueva Inglaterra de medicina«. La causa de esta curación espontánea, escriben sus autores, está en la respuesta inmune que produjo en estas tres personas.
La amiloidosis cardíaca transtiretina es una forma de amiloidosis que afecta al corazón, es progresiva y hasta ahora se consideraba irreversible. La mitad de los pacientes fallecen en un plazo de cuatro años después del diagnóstico.
El nuevo estudio, presenta los casos de sobre tres hombres, de 68, 76 y 82 años, que fueron diagnosticados con amiloidosis cardíaca transtiretina pero que posteriormente se recuperaron. Informamos sobre la mejoría de los síntomas fueron confirmados por evaluaciones objetivas, incluyendo resonancias magnéticas cardiovasculares que demostraron que la acumulación de proteínas amiloides en el corazón se había eliminado. La autoridad principal, profesora Marianna Fontana, del University College London (Reino Unido) destaca que por vez primera “hemos visto que el corazón puede mejorar con esta fermedad. Eso no se sabia hasta ahora y nos tomar un camino que podría conducir a nuevos tratamientos”.
Los investigadores también encontraron evidencia de una respuesta inmunitaria en los tres hombres que específicamente apuntaba a la amiloide. Los estudios dirigidos a la amiloide no se contraron en otros pacientes cuya enfermedad progresa de forma normal.
“Aunque no se ha demostrado de manera concluyente que estas pruebas causaron la recuperación de los pacientes, nuestros datos indican que esto es muy probable y existe el potencial de recrear cuentos probados en un laboratorio y usando como terapia”, señala el autor principal, el Profesor Julián Gillmore.
«El estudio consolidó el concepto de que los utilizados podrían ser utilizados para revertir la enfermedad y muestra una vía para tratar la enfermedad que nosotros hemos ya hemos probado en nuestro ensayo clínico con un acreditado publicado en NEJM», señala Pablo García-Pavía, del Hospital Universitario Puerta de Hierro el investigador de Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC).
Refiere García Pavía a los resultados de un estudio también publicado en «NEJM» Ha pasado mucho tiempo desde que se demostró que un fármaco eliminador de amiloide contra la amiloidosis cardíaca por transtiretina es seguro y parece reducir la cantidad de amiloide depositada en el corazón.
En este segundo estudio participaron 40 pacientes de Francia, Holanda, Alemania y España y estuvo coordinado por García-Pavía en el Hospital Puerta de Hierro.
La amiloidosis por transtiretina (ATTR) es responsable de los depósitos de amiloide compuestos por una proteína sanguínea llamada transtiretina (TTR). Puede ser hereditaria o no hereditaria. La acumulación de depósitos de proteínas en el corazón se llama amiloidosis cardíaca ATTR (ATTR-CM). Los tratamientos actuales tienen como objetivo aliviar los síntomas de insuficiencia cardíaca (que pueden incluir fatiga, hinchazón en las piernas o abdomen, y dificultad para respirar con la actividad), pero no abordan el amiloide.
Todo empezó cuando un hombre de 68 años informó sobre la mejoría de sus síntomas. Esto llevó a los investigadores de la UCL a revisar los registros de 1.663 pacientes diagnosticados con ATTR-CM. De pacientes, se identificaron dos casos más estos.
Allá Se confirma la recuperación de los tres hombres mediante análisis de sangre, variaciones técnicas de imagen, incluyendo ecocardiografía (un tipo de ultrasonido), resonancias magnéticas cardiovasculares y centellografía (una exploración ósea de Medicina Nuclear), y, en el caso de un paciente, una evaluación de la capacidad de ejercicio. Las resonancias magnéticas cardiovasculares muestran que la estructura y función del corazón habían vuelto tiene un estado normal y que el amiloide se había eliminado casi por completo.
Una revisión detallada de los registros del restaurante y las calificaciones de la cohorte dy 1.663 pacientes indicó que estos tres pacientes fueron los únicos cuya condición se había revertido.
Uno de los tres se sumió a una biopsia del músculo cardioco que reveló una respuesta inflamatoria atípica alrededor de los depósitos de amiloide (incluyendo células blancas de la sangre conocidas como macrofagos), lo que sugiere una reacción inmune. No se detectó respuesta inflamatoria en 286 biopsias de pacientes confinados con evolución normal.
«Hasta ahora había casos descritos de mejora, pero es la primera vez que esta mejora se ha puesto en relación con el que una persona fabrication mostró espontáneamente contre la proteína amiloide», señala García Pavía.
Al investigar más a fondo, los investigadores encontraron útiles en los tres pacientes que unían específicamente a los depósitos de amiloide ATTR en tejido de ratón y humano, así como a amiloide ATTR syntético. No se hallaron dichos estudios en otros 350 pacientes de la cohorte con un curso clínico típico.
«Los autores creen que el sistema inmune de estas personas es capaz de reconocer la sustancia y generar pruebas contra ella», asegura García Pavía.
Si logras probar este anticoagulante, podrás combinarlo con nuevas terapias que probarán y suprimirán la producción de proteínas TTR, donde permitirás a los médicos eliminar el amiloide y evitar un mayor depósito de amiloide, escribe en tu trabajo.
“Este estudio no solo representa un avance importante en la nueva comprensión de la amiloidosis cardíaca, sino que abre nuevas posibilidades para opciones de tratamiento más efectivas”, afirmó Jon Spiers, director ejecutivo de Caridad real gratuita.
Para el investigador español, «lo relevante de la investigación es que consolida la posibilidad de usar experimentos para poder retirar el amiloide».
