febrero 21, 2024

Un equipo español presenta el primer fármaco para el síndrome del corazón rígido

Los pacientes con el encierro conocido popularmente como el síndrome del corazón rígido podrían acabar con un tratamiento que nuestro solo detiene el progreso de este encierro, sino que ha demostrado mejorar el pronóstico de las personas afectadas. Y todo gracias a un equipo español cuyo estudio se publica en «El diario Nueva Inglaterra de medicina» (NEJM) y supone un gran avance en una consideración cerrada rara pero que está en aumento debido que está asociada con el envejecimiento.

Tal y como señala Pablo García-Pavía, Jefe de Cardiopatías Familiares del Hospital Universitario Puerta de Hierro el investigador de Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC), este estudio pionero podría cambiar radicalmente el escenario de este confinamiento.

La amiloidosiscardia transtiretina es una enfermedad progresiva cuando se produce el depósito de una sustancia (proteína amiloide) en el corazón. Dicho depósito provoca que las paredes del corazón sean más gruesas y rígidas y que los pacientes sufran retención de líquidos, fatiga y arritmias, por lo qu’a menudo recibe el nom del síndrome del corazón rígido. Cuando se acumula en el corazón produce insuficiencia cardíaca y, en última instancia, la muerte.

Se calcula que hay cerca de dos mil personas que viven con esta enfermedad en nuestro país, pero, según matiza el investigador, «aunque se esperaba que era una enfermedad muy infrecuente, en los últimos años hemos sabido que es una causa relativamente frecuente de insuficiencia cardíaca en pacientes mayores de 65 años”. Su pronóstico es malo, y la supervivencia media de los pacientes sin tratamiento es de sólo 3 años.

De ahí la relevancia de estos datos que García-Pavía ha presentado, simultáneamente a la publicación en “NEJM”, en el Congreso de Insuficiencia Cardiaca de la Sociedad Europea de CardiologíaSe trata de un encierro en el que se encuentran los tratamientos disponibles, a pesar de que impiden la acumulación de más proteína amiloide y retrasan el progreso del encierro, sin acción contra el amiloide que ya está depositado en el corazón.


El fármaco elimina la sustancia que se había pegado a las paredes del corazón

Pablo García-Pavia

Hospital Universitario Puerta de Hierro e Investigador del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares

Las terapias disponibles mejoran los síntomas, «pero no había un tratamiento específico para detener o mejorar su pronóstico«, agregar. La diferencia con este nuevo médicamente es que este “elimina la sustancia que se había pegado a las paredes del corazón. Este es el primer ensayo clínico con un fármaco destinado a intentar retirar el amiloide que se ha pegado a las paredes del corazón”, subrayar este investigado del CIBER Cardiovascular (CIBERCV).

¿Cómo? El nuevo medicamento provoca un incremento en la actividad del sistema defensivo de las organizaciones para intentar que por sus propios medios todo el amiloide pegado en las paredes del corazón.

Agrega García Pavía que se trata del primer ensayo clínico que ha demostrado la seguridad de este fármaco y que ahora serán necesarios ensayos clínicos adicionales para demostrar que es efectivo, a pesar de que los primeros signos se han visto ya en este ensayo fase 1 .

Por ello considera que este estudio supone un gran avance en el campo de la amiloidosis cardiaca hay que abre la puerta una nueva generación de fármacos destinados a una enfermedad que esta es más frecuente.